תרומה מצ'ק פוינט טכנולוגיות תוכנה בע"מ
לאחר מאמץ משותף של הנהלת העמותה עם עובדי צ'ק פוינט במשך כמספר חודשים אנו שמחים לבשר כי הצלחנו לקבל תרומה משמעותית ונדיבה מחברת צ'ק פוינט. התרומה תאפשר לבסס את הפעילות השוטפת של העמותה בארץ, ובכללה העלאת מודעות, וכן להמשך תמיכה בהעמקת הקשרים עם עמותות זרות וקבוצות מחקר מרחבי העולם, במטרה לקדם את המחקר לחיפוש תרופה ולהביא את חזית המחקרים לניסויים בארץ.
נציין בנוסף כי תרומה זו תאפשר לנו לקבל הכרה כמלכ"ר לפי סעיף 46 של מס הכנסה שמקל באופן משמעותי על הכנסת תרומות נוספות.
ניסוי קליני של חברת הביומד אוביד
כפי שמופיע בפרסומנו מעת לעת, חברת התרופות האמריקאית אוביד, שהוקמה ע"י מנכ"ל טבע לשעבר, ג'רמי לוין, וגייסה עד היום עשרות מליוני דולרים, שמה לה למטרה למצוא טיפול יעיל לתסמונת אנגלמן. החברה מתמחה בשימוש מחדש בתרופות קיימות וכך יכול הניסוי להתחיל משלב מתקדם יותר ובטוח יותר שכן תופעות הלוואי על פי רוב ידועות.
החברה מתעתדת להתחיל בשבועות הקרובים ניסוי קליני במבוגרים (מעל 18) עם אנגלמן בארה"ב במרכיב בשם OV101, שנוסה בעבר ונכשל לשמש כטיפול לבעיות שינה. בארה"ב מתוכננים 11 אתרים לניסוי, בהם בתי חולים מהגדולים והנחשבים בארה"ב.
אנו בעמותה ובמרפאת אנגלמן בתל השומר קיימנו דיונים שוטפים עם הנהלת חברת אוביד במטרה להרחיב את הניסוי האמריקאי ולקיים שלוחה של הניסוי בארץ, במרפאה שלנו ועם המטופלים הבוגרים שלנו.
אנו שמחים להודיע כי בשבוע שעבר הודיעה חברת אוביד שהיא פועלת לפתיחת אתר של הניסוי בישראל, בשל בתרשמותה העמוקה מהיכולות של העמותה והמרפאה בארץ. מדובר בניסוי לבוגרים מעל גיל 18, שייחשב ניסוי קליני שלב 2, שיבוצע בבקרת פלסבו, כפול סמיות ואקראי. משך הניסוי 3 חודשים. עד עתה לא ידוע על מקומות נוספים בעולם בהם מתכוונת החברה לבצע את הניסויים בשלב זה.
נציין כי ישנם עוד מספר שלבים שעלינו לעבור, בראשם אישורי משרד הבריאות ועמידה בלוחות הזמנים של הניסוי. אנו נמשיך לפעול בנחישות לטובת קיום הניסוי ונעדכן בהתפחויות.
בשבועות האחרונים אנו מקיימים שיחות עם משפחות שעומדות בקריטריוני הניסוי, ואף קיימנו מפגש הסברה בנושא בראשות ד"ר היימר שענתה על שאלות המשפחות.
בהמשך מתכננת חברת אוביד ניסוי המשך בצעירים בין 12-18 ובילדים בגילאים צעירים יותר. גם בענין זה אנו פועלים יחד עם חברת אוביד להבאת הניסויים לארץ ונעדכן בהמשך.
כנס האנגלמן המדעי השנתי הבינלאומי ה-5 בליסבון וחברות בקואליציית האנגלמן
בסוף השבוע שחל ב 30.9 נערך בליסבון כנס האנגלמן המדעי השנתי הבינלאומי החמישי.
ברשימת בעלי המקצוע המשתתפים נמצאים: ד"ר בן פילפוט, ד"ר חנוך קפצן, ד"ר סטורמי צ'יימברלין ועוד. רובם ככולם עוסקים יום יום בחיפוש תרופה לתסמונת אנגלמן.
ד"ר קפצן הינו מדען בחוג למיקרוביולוגיה של אוניברסיטת חיפה, ומנהל המעבדה לנוירו-ביולוגיה של הפרעות פסיכאטריות. גם הוא כמו רבים ממשתתפי הכנס עומד בראש צוות מחקר שברוב זמנו עוסק בחקר תסמונת אנגלמן ובחיפוש אחר תרופה.
בכנס השתתפה ד"ר היימר כנציגה הרפואית של העמותה.
בין שאר המדענים, החוקרים וראשי העמותות עימם העמיקה ד"ר היימר את הקשר, נמצא גם ד"ר קפצן וביחד הם דנים בקידום נושאים שונים ובינהם טיפול בחשמל במתחים נמוכים ביותר כאופציה לטיפול אפשרי באנגלמן וכן טיפול בקנביס רפואי. אנו נעדכן בהתפתחויות.
בכנס נערכה גם פגישה של נציגי העמותות החברות בקואלציית האנגלמן שבה חברות כיום: הולנד, איטליה, צרפת, פורטוגל, אנגליה, אירלנד, גרמניה, ספרד, בלגיה, אוסטריה, אוסטרליה. אנחנו (ישראל) יחד עם יפן מהוות כיום שותפות ולא חברות משום שלא השתתפנו בתרומות למחקר דרך הקואליציה.
בשנה הקרובה בכוונתנו להפוך לחברים בקואליציה ע"י השתתפות בתרומה למחקר, ככל הנראה בסכום המינימלי האפשרי. הדבר יהפוך אותנו לבעלי זכות הצבעה שווה לזו של ארגונים שתורמים סכומים גדולים בהרבה בסדרי גודל של עשרות אלפי אירו.
במחזור הגיוס האחרון נאספו כ 300 אלף אירו ונתרמו לאחר הצבעה לשני חוקרים:
1. סילביה רוסו – גישת טיפול פוטנציאלית לגירעון סינפטי – פפטיד מעכב JNK. חקירת המנגנון שפוגע בתפקוד הנוירונים והסינספות בתסמונת אנגלמן וניסוי אפקט טיפולי של JNK שהראה תוצאות יפות בחיות מעבדה בתסמונת רט.
2. בן פילפוט – כימות הפרעות EEG וזיהוי מרקרים ביולוגיים לתסמונת אנגלמן בתמונות EEG. אפילפסיה היא תופעה נפוצה באנלגמן, ובדיקת EEG נחשבת לפדיקה לא פולשנית שיחסית קל לבצע. ע"י פיתוח שיטות כמותיות שיאפשרו פענוח מדוייק של בדיקת ה EEG יתאפשר להשתמש בבדיקה זו כמדד בניסוי קליני.
ד"ר היימר תומכת מזה זמן רב בגישה זו של העמקת המשקל שניתן לבדיקות EEG, ובהיותה בעלת מאגר נרחב של בדיקות, משתפת פעולה עם פילפוט בעבודתו זו.
עד כאן להפעם, אנו מקווים שאתם, כמונו, חשים בהתרגשות שמלווה את החדשות והעדכונים.
בעדכון הבא נביא סקירת מחקרים עדכנית כפי שהוצגו בכנס בליסבון ובכנס בשיקגו שהתקיים בתחילת דצמבר.