הודעה לתקשורת - מטעם מחלקת הדוברות של העמותה הישראלית לתסמונת אנגלמן
הצלחה לOvid של ג׳רמי לוין בניסוי שנערך בישראל ובארה"ב
מחקר קליני בינלאומי שנערך בארה״ב ובישראל הוכיח לראשונה שיפור ניכר בתסמינים קליניים כללים וספציפיים של תסמונת אנגלמן ועמד ביעדי הבטיחות והסבילות.
- בכנס השישי של עמותת אנגלמן בישראל שיערך ב 29.11.2018 יציג דוקטור לוין באופן אישי את תוצאות הניסוי.
- מרפאת אנגלמן בראשותה של דוקטור גלי היימר, הפועלת במרכז הרפואי שיבא, בשיתוף העמותה, היתה האתר היחיד מחוץ לארה"ב בו נערך הניסוי.
- זהו הניסוי הקליני כפול הסמיות האקראי הראשון הממומן ע"י חברת תרופות, שבוצע עבור תסמונת אנגלמן, וזאת כ 50 שנים לאחר גילויה.
- הניסוי מראה שיפור סטטיסטי מובהק (p = 0.0006) במדד היעילות העיקרי שנקבע מראש, לאחר טיפול של 12 שבועות למי שקיבל מינון חד יומי לעומת קבוצת הפלסבו.
- תוצאות הניסוי הציגו שיפור סטטיסטי גבוה במדדי יעילות בתחומי השינה והמוטוריקה. את מדדי היעילות העריכו באמצעי מדידה אובייקטיביים.
- לאור תוצאות הניסוי מנהלת חברת Ovid דיונים עם הרשויות המוסמכות בנוגע למסלול רישוי לתרופה בארה"ב ובישראל.
חברת הביומד Ovid (Ovid Theraputics) מנסה למצוא טיפול תרופתי חדשני לילדים ומבוגרים עם הפרעות נוירולוגיות, ומתמקדת בטיפול במחלות נדירות של המוח ובכללן תסמונת אנגלמן, תסמונת רט ותסמונת X שביר. בתחילת אוגוסט השנה דיווחה החברה בנאסד"ק כי שלב שניים של ניסוי ב OV101, השיג את מטרת המחקר הראשית שלו והוכיח בטיחות וסבילות בקרב מבוגרים ומתבגרים המאובחנים עם תסמונת אנגלמן. כמו כן דווחה הצלחה במדד היעילות הראשי. לאחר 12 שבועות של טיפול, הראה OV101 שיפור מובהק בקבוצת הטיפול החד יומי לעומת קבוצת הביקורת (פלסבו), במדד שיפור קליני (CGI-I). את המדד בדקו והעריכו הרופאים שליוו וניהלו את הניסוי, וזהו מדד מקובל ביותר במחקרים קליניים.
ביום חמישי ה- 25.10 במהלך הכנס ה 65 של האקדמיה האמריקאית לפסיכיאטריה של ילדים ומתבגרים (AACAP - American Academy of Child and Adolescent Psychiatry), דיווחה חברת Ovid כי ניתן לקשור את השיפור המובהק שדווח עליו באוגוסט במדד הכללי של הערכת הרופאים, לתחומים ספציפיים של שינה ומוטוריקה. תחומים אלו הוערכו ונמדדו במהלך הניסוי ע"י שימוש במכשירי מדידה כגון שעון שינה והליכון שהם אמצעי הערכה ומדידה אובייקטיביים. יודגש כי לתוצאות המבוססות על מכשירי מדידה אובייקטיביים מיוחסת אמינות רבה.
במהלך הניסוי שנקרא ה"כוכבים" (stars), 88 חולים מרחבי העולם השתתפו באחת משלוש קבוצות מחקר: מינון יומי של OV101, מינון דו יומי של OV101 וקבוצת ביקורת שקיבלה פלסבו.
החולים היו בגילאי 13-49, וטופלו ב 13 מרכזים רפואיים שונים; 12 ברחבי ארה"ב ואחד בישראל. ד״ר גלי חבצלת היימר, מנהלת מרפאת אנגלמן בבית החולים שיבא תל השומר, הובילה את המחקר בישראל.
השיפור הניכר שהושג בקבוצה שקיבלה מינון יומי של 15 מ"ג, יחסית לשתי הקבוצות האחרות, מצביע חד משמעית על כך שיש לדון עם הרשויות המוסמכות במטרה לקבוע מסלול רישוי לתרופה במינון היומי שלOV101 בארה"ב ובישראל. חברת Ovid מתכננת לנהל את הדיונים הללו בהקדם האפשרי.
ברבעון האחרון של 2018 מתכננת חברת Ovid להרחיב את הניסוי לשלב פתוח שיקרא ELARA ושימשך שנה. במהלכו המטופלים יקבלו מנה חד יומית של התרופה OV101.
דוקטור ג׳רמי לוין, יו״ר ומנכ״ל Ovid, אמר: ״אנחנו נרגשים מתוצאות המחקר שמראות תגובה קלינית חיובית לתסמינים כוללים בתסמונת אנגלמן. בשיתוף פעולה עם קהילת תסמונת אנגלמן בנינו מחקר קליני שתוכנן היטב שנועד להעריך מספר פרמטרים שנקבעו מראש, מתוך תקווה שיסלול את הדרך לשיח מול הגורמים הרגולטורים למתן מענה לתסמונת שאין לה שום תרופה מאושרת כיום. תוצאות הניסוי הטובות הן יותר מכל מחווה לחולים ולמשפחותיהם, ואנו מודים להם על העזרה.״
לוין ירצה בכנס השישי של עמותת אנגלמן ישראל שיתקיים במרכז הרפואי שיבא ביום חמישי ה 29.11.
איתן שי, מנכ"ל העמותה הישראלית לתסמונת אנגלמן, אבא של גיל, בת 8, מאובחנת עם התסמונת: "פעלנו נמרצות להעלאת מודעות כלל עולמית לאיכות הטיפול בישראל בתסמונת אנגלמן, והצלחנו להביא לכך שהניסוי הממומן הראשון בתסמונת מבוצע כאן במרפאה שלנו. מעבר להתרגשות העצומה מהצלחתו של הניסוי, אנו חשים גאווה גדולה ביכולתנו לעמוד בסטנדרטים בין- לאומיים ואף להתעלות עליהם. אנו צופים ניסויים נוספים, רבים וחשובים ואין לי ספק שניקח בהם חלק פעיל וגדול. אני מודה למרכז הרפואי שיבא ולד"ר היימר שותפנו למסע החשוב למען שיפור איכות החיים של ילדינו".
תסמונת אנגלמן היא הפרעה גנטית נדירה, המשפיעה על כ- 1 מתוך 15,000 איש ומתאפיינת במגוון תסמינים: עיכוב התפתחותי מוטורי וקוגנטיבי בדרגות שונות, ליקוי חמור בדיבור, בעיות תנועה ושיווי משקל, אפילפסיה, הפרעות שינה וחרדה. אנשים עם תסמונת אנגלמן נוטים להיות חברותיים מאוד ועם תוחלת חיים ממוצעת, אך נדרשים למערך תמיכה וטיפול תמידיים. הסיבה הנפוצה לתסמונת הוא אובדן תפקוד של הגן המייצר את החלבון UBE3A. לחלבון זה תפקיד עיקרי בתקשורת תאי העצב. נכון להיום, לא קיימים טיפולים מאושרים לטיפול בתסמונת אנגלמן.
לפרטים נוספים או בקשות ראיון, ניתן לפנות לעמותה הישראלית לתסמונת אנגלמן
דוברות ותקשורת
נייד: 052-2428084
דוא"ל: horim.angelman@gmail.com